Real Academia Nacional de Farmacia

Mesa Redonda: "Esclerosis lateral amiotrófica"

fotoEl pasado jueves, 16 de mayo de 2019 a las 19,00 horas la Real Academia Nacional de Farmacia y la Fundación José Casares Gil , de amigos de la RANF tuvieron el honor de celebrar la Mesa Redonda que trató sobre: “ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA”. Presentada por el Excmo. Sr. D. Antonio L. Doadrio Villarejo, Presidente de la RANF y coordinada por el Excmo. Sr. D. José Carlos Menéndez Ramos, Académico de Número de la RANF.

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Ponentes:

Dra. Lucía Galán Dávila. Unidad ELA. Servicio de Neurología. Hospital Clínico San Carlos. Instituto de Investigación Sanitaria San Carlos.
"LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA DESDE EL PUNTO DE VISTA MÉDICO”

Biografía

Lucía Galán Dávila
La Dra. Lucía Galán es Licenciada en Medicina por la Universidad Complutense de Madrid, con residencia en Neurología en el Hospital 12 de Octubre, y Doctora por el programa en Neurociencias de la Universidad Complutense de Madrid. Tras concluir su period de especialización trabajó como neuróloga y neuropatóloga en varios hospitales en Portugal hasta que, en 2007, se incorporó a la Unidad Neuromuscular del Hospital Clínico San Carlos de Madrid. Además, es profesora Asociada de Neurología en la Universidad Complutense de Madrid.
En cuanto a su labor investigadora, la Dra. Galán es directora del laboratorio de investigación básica en Esclerosis Lateral Amiotrófica del Hospital Clínico San Carlos. Desde 2006, es también coordinadora de Investigación de la red de Esclerosis Lateral Amiotrófica de la Comunidad de Madrid. En el ámbito de la investigación básica, sus intereses se centran en el establecimiento de modelos de enfermedad y el estudio de procesos de neurogénesis en diversas enfermedades neurodegenerativas. Como investigadora clínica, está especializada en Esclerosis Lateral Amiotrófica, neuropatías (especialmente de origen amiloide) y dolor neuropático. Ha publicado más de 50 artículos originales y capítulos de libro, principalmente en el area de enfermedades neuromusculares.

Resumen

Esclerosis Lateral Amiotrófica, la visión del médico
Lucía Galán

La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurológica degenerativa que afecta predominantemente a las neuronas motoras, tanto superiores como inferiores, produciendo parálisis que incluye a la musculatura bulbar y espasticidad. Es una enfermedad mortal cuya supervivencia media oscila entre los 3 y los 5 años. La afectación bulbar ocasiona una disfagia progresiva así como disartria y afectación respiratoria que unidos a la paresia progresiva producen una gran discapacidad.
La enfermedad fue descrita inicialmente por Charcot como parte de su método anatomo-clínico y desde entonces hasta ahora se ha avanzado fundamentalmente en la comprensión de las bases genéticas de la misma.
Aunque apenas un 10% de los casos son familiares, la presencia de mutaciones en los casos aparentemente esporádicos no es rara (puede estar presente en hasta otro 10% de casos). Se han descrito alteraciones genéticas en 30 genes, y aunque el que inicialmente primero se describió fue el gen de la SOD1, el descubrimiento de la relación con la expansión en el c9ORF72, que es la alteración genética más frecuente en Europa, ha supuesto la segunda revolución más importante desde el punto de vista de la concepción de la enfermedad, su asociación al envejecimiento y su característica sistémica
Por otro lado, en los últimos años se ha descubierto, que lejos de ser una enfermedad exclusiva de la neurona motora la afectación cognitiva es frecuente y puede sumar también discapacidad, tratándose probablemente de una enfermedad sistémica
Los dos principales retos frente a los que nos encontramos en la enfermedad son la etiopatogenia y por ende su tratamiento. A pesar de múltiples ensayos, solo una molécula, el riluzol, se ha aprobado en Europa y otra, el edaravone, en EEUU. Probablemente para mejorar la eficacia de los ensayos sea necesario rediseñarlos.

Dra. Ana Martínez Gil. Centro de Investigaciones Biológicas (CIB, CSIC.
"ESTRATEGIAS EN EL DESCUBRIMIENTO DE FÁRMACOS CONTRA LA ELA"

Biografía

Ana Martínez Gil
La Dra. Ana Martínez es licenciada y doctora en Ciencias Químicas por la Universidad Complutense de Madrid. Actualmente es profesor de investigación en el Centro de Investigaciones Biológicas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas, donde dirige el grupo de Medicina Translacional y Química Biológica, de carácter altamente multidisciplinar. Del 2002 al 2008, fue Director de I+D de la empresa biotecnológica NeuroPharma, donde avanzó sus proyectos de investigación hasta las fases clínicas.
Su interés científico se centra actualmente en las enfermedades neurodegenerativas, liderando numerosos proyectos de química médica y diseño racional de nuevos fármacos para las enfermedades de Alzheimer, Parkinson, esclerosis múltiple y esclerosis lateral amiotrófica. Es autora de más de doscientos cincuenta trabajos publicados en revistas científicas y más de treinta patentes activas. Es editora de varios libros monográficos en el campo del descubrimiento de fármacos, asesora científica de diversas compañías farmacéuticas y fundadora de la empresa spin-off ANKAR PHARMA. Actualmente coordina el proyecto ELA_Madrid, financiado a través de la convocatoria de Biomedicina de la Comunidad de Madrid, cuyo objetivo fundamental se centra en el descubrimiento de nuevos fármacos para la Esclerosos Lateral Amitrófica.

Resumen

Estrategias en el descubrimiento de fármacos contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica
Ana Martínez Gil
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) se origina cuando las células del sistema nervioso llamadas motoneuronas disminuyen gradualmente su funcionamiento y mueren, con lo que se provoca una parálisis muscular progresiva. En sus etapas avanzadas, los pacientes sufren una parálisis total, de pronóstico mortal. No existen tratamientos eficaces para esta enfermedad, ya que los dos únicos fármacos aprobados, el riluzol solo prolonga unos meses la supervivencia de los pacientes, y la edaravona tiene un efecto modesto sobre la progresión en la escala funcional de la enfermedad. Ninguno de estos fármacos es capaz de detener o revertir la evolución progresiva de la enfermedad.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad de origen multifactorial, que implica una interacción compleja entre mecanismos moleculares y factores genéticos. La prolina-treonina quinasa GSK-3 es una prometedora diana potencial para esta enfermedad, ya que se encuentra implicada en la mayor parte de los procesos implicados en ella, incluidos la excitotoxicidad por glutamato, la liberación de mediadores de inflamación, el estrés oxidativo, la formación de agregados de TDP43 y SOD1 y la secreción de diversos factores tóxicos. Además, esta enzima está sobreexpresada en el córtex frontal y temporal en enfermos de ELA con disfunción cognitiva. En este contexto, el grupo de la Dra. Martínez se interesó inicialmente por inhibidores de GSK-3, y más recientemente por la validación de casein-quinasa (CK-1) como nueva diana para esta enfermedad y en el diseño, síntesis y caracterización de inhibidores de dicha quinasa.

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